不忽(hu)视小群体(ti)！中(zhong)国超90种罕有病用药进医保,患者,药品,目次

新华社北京12月8日电这是又一次对中(zhong)国罕有病患者“药篮子”的全面升(sheng)级——

近日国家医保局等(deng)部分公(gong)布的新版国家医保药品目次新增91种药品，其中(zhong)包含用于医治肥厚型心肌(ji)病的玛伐凯泰(tai)胶(jiao)囊等(deng)13种罕有病用药。截(jie)至目前，超过90种罕有病医治药品已纳入国家医保药品目次。

罕有病，因其极低(di)的病发率、有限的患者人数、高(gao)昂的药物(wu)研发成本，很长(chang)一段时候是医疗范畴(chou)“被遗忘的角落”。

罕有病防治，关爱不能出(chu)席。正(zheng)在多部分积极下，中(zhong)国加快构建罕有病防治保证(zheng)之路，为患者搭建生命的桥(qiao)梁，正(zheng)在用药的可及性(xing)和可包袱性(xing)方面，赓续实现“从0到1”的突破。

正(zheng)在今(jin)年国家医保药品目次谈判中(zhong)，上万名难治性(xing)癫痫患儿的“救命药”氯巴(ba)占进医保了(le)。药片价格几毛钱的小调整，给患者家庭带来实实正(zheng)在正(zheng)在的进展。

难治性(xing)癫痫，有着“低(di)治愈率、高(gao)致(zhi)残率、高(gao)致(zhi)死率”的特(te)性(xing)。根据有关统计，海内难治性(xing)癫痫持续状(zhuang)态(tai)患儿，病死率达20%以上。

患儿家属报告(gao)记者，孩子病发时，“偶(ou)然一天抽搐(chu)七八十次，每次发作都像正(zheng)在死活关头(tou)倘佯”。

长(chang)期以来，因兼具罕有病用药和二类精神药品的两重属性(xing)，管控(kong)严酷，市场范围有限，氯巴(ba)占迟迟未能正(zheng)在海内审(shen)批上市，患者每每选择(ze)从外洋代购“救命药”。

睁开剩(sheng)余 65 %

2020年，一起(qi)充满争议(yi)的触及海外代购氯巴(ba)占案件引起(qi)遍及关注。随后，多个罕有病癫痫患儿家庭联合(he)收回求(qiu)助信(xin)，号令关注氯巴(ba)占的进口和使用问题。

是药，更是民生。

2022年6月，国家卫生健康委、国家药监局联合(he)公(gong)布《临(lin)床急需药品暂且进口事情方案》和《氯巴(ba)占暂且进口事情方案》，优先采用暂且进口方式，减缓患者“无药可用”逆境，同时支撑氯巴(ba)占药品国产化。

国产氯巴(ba)占2022年获批上市，2024年进入医保，这小小的药片，燃起(qi)患者的生命进展。

同样，阵发性(xing)就寝性(xing)血红蛋白尿(niao)症（PNH）患者用药，也是今(jin)年国家医保药品目次调整关注的一个核(he)心。

PNH，一种极罕有的后天获得性(xing)溶血性(xing)疾病，临(lin)床首要表现为血管内溶血、骨髓造血功效衰(shuai)竭和反复血栓构成，患者生命受到严峻威(wei)逼。

2021年3月，一位PNH患者遭遇断药，怀着一线进展，向中(zhong)国罕有病联盟求(qiu)助。中(zhong)国罕有病联盟联袂北京协和病院(yuan)、国家药监局及药企开启“同情用药”的爱心征程。80余天后，从瑞士引进的新药成功落地北京协和病院(yuan)，患者获解围治。新版国家医保药品目次将这一创新药盐酸伊普可泮胶(jiao)囊纳入，将为更多患者带来进展。

近几年，脊髓性(xing)肌(ji)萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌(ji)无力(li)等(deng)罕有病医治用药接踵被纳入目次……自2018年国家医保局成立以来，已经连续7年开展医保药品目次调整。目前，已有90余种罕有病用药被纳入国家医保药品目次，罕有病药品保证(zheng)水平稳步(bu)提升(sheng)。

一路走来，是积极，更是进展。

“医保药品目次的调整，是国家对每一个生命的尊重与呵护，是对特(te)殊群体(ti)的特(te)别(bie)关爱。”中(zhong)国罕有病联盟实行理事长(chang)李林康说，罕有病患者“药篮子”的每一步(bu)调整、每一次增加，都不容易。

从“无药可医”到“有药可用”，再到“用得起(qi)药”……把(ba)保证(zheng)人民健康放正(zheng)在优先发展的计谋(mou)位置，中(zhong)国主动探索罕有病用药新模式，加强药物(wu)研发，让(rang)患者更有“医靠”。

“罕有病患者的痛苦与医治的无助，时刻揪(jiu)着医者的心。让(rang)更多好药、‘救命药’进医保，是医患共同的心声。”中(zhong)华医学会罕有病分会主任委员、北京协和病院(yuan)院(yuan)长(chang)张抒扬(yang)说，正(zheng)在这条充满挑战与进展的道路上，我们联袂并进，为患者点亮生命的灯塔。

一个社会的文明程度，既有怎样对待“多数人”，也有怎样眷注“少多数人”。一股股让(rang)罕有病患者获得更好保证(zheng)的气力(li)，正(zheng)汇聚成暖(nuan)流，浸润着每一个必要眷注的心灵。（新华社记者李恒、徐鹏航）